Očekává se, že pro léčbu za použití vlastních geneticky upravených buněk krve budou vhodné cca dvě až pět dětí ročně. „Tento nový druh léčby se indikuje u pacientů s akutní lymfoblastickou leukémií, a to v případě, že se nemoc opakovaně vrací (tzv. 2. relaps), anebo pokud pacient znovu onemocní, i když už transplantaci kostní dřeně absolvoval,“ objasňuje Jan Starý, přednosta Kliniky dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol.

To je i případ 10letého Ondřeje, který onemocněl ve třech letech, kdy proběhla první chemoterapie. V šesti letech se ale jeho nemoc vrátila. Musel proto podstoupit jak další chemoterapii, tak i ozařování. V současné době se opět léčí pro další návrat onemocnění.

Příprava na léčbu trvala týdny

Přípravná fáze, která předcházela vlastnímu podání geneticky modifikovaných bílých krvinek, trvala několik týdnů. Nejdříve se muselo pacientovi odebrat potřebné množství určitého typu bílých krvinek, konkrétně T-lymfocytů. Odběr na speciálním přístroji tzv. separátoru se uskutečnil v Oddělení krevní banky FN Motol a trval 4 hodiny.

Buňky se krátce po odebrání zmrazily v tekutém dusíku při teplotě -180 °C, aby se zachovala jejich životaschopnost. Po několika dnech byly zamražené buňky odeslány do USA (Morris Plains, New Jersey), kde je zatím výroba tohoto léku centralizovaná. Postupně by se část výroby určená pro Evropu měla přesunout na okraj Paříže.

„T-lymfocyty jsou zásadní buňky imunitního systému a jsou zodpovědné za speciální imunitní procesy včetně protinádorové imunity. Pomocí biotechnotologických postupů (metod genetického inženýrství) se upraví tak, aby na povrchu nesly receptor, díky kterému rozpoznají leukemické buňky a dokáží je zničit. Využívá se schopností imunitního systému pacienta, a proto se tento typ léčby označuje jako imunoterapie,“ vysvětluje Lucie Šrámková, ošetřující lékařka malého pacienta.

Poté, co byl lék připravený, byl doručený ve speciální nádobě s tekutým dusíkem přímo na kliniku, kde se do pěti dnů od doručení musel podat. Pokud by to nebylo možné, například při nepříznivém stavu pacienta, lze ho uchovat řadu měsíců v tekutém dusíku v laboratoři. Vlastní aplikace je pak už snadná. Po rozmražení se buňky podávají pacientovi krátkou infuzí do žíly a geneticky upravené T-lymfocyty pak začnou „zabíjet“ buňky nádorové.

Onemocnění by se již vrátit nemělo

Pacient musí před vlastním podáním podstoupit chemoterapii, která má především snížit počet a funkčnost pacientových lymfocytů, aby se uvolnilo místo pro ty, které dostane. Reakce na podání může být někdy velmi dramatická s vysokými horečkami, zhoršeným dýcháním, poklesem krevního tlaku, neurologickými projevy atd.

To, že terapie funguje, je možné z krátkodobého hlediska vidět, když se dostaví nějaká mírná reakce na podání (např. zvýšená teplota). Během několika dnů by měly z krve i kostní dřeně vymizet všechny buňky, které nesou povrchový znak, proti kterému cílí tato léčba. V krvi ale lékaři mohou sledovat i to, jak dlouho přežívají podané upravené T-lymfocyty. Z dlouhodobého hlediska terapie funguje, pokud už se onemocnění nikdy nevrátí a pacient je vyléčen.

Malý Ondřej byl ve FN Motol hospitalizovaný jeden týden před podáním. Propuštěn do domácí péče byl po dvou týdnech od aplikace v celkově velmi dobrém stavu. Další pravidelné kontroly probíhají ambulantně.

Aplikace léku Zolgensma proběhla ve FN Motol ve čtvrtek odpoledne. “Pacient byl v nemocnici hospitalizován už od úterý, a to na Klinice dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol. To, jestli bude mít léčba očekávaný efekt, se ukáže cca do 3 měsíců,” uvedla mluvčí FN Motol Pavlína Danková.

Zdroj: FN Motol

Lék dorazil do FN Motol v pondělí. Přepravován byl v kontejneru se suchým ledem při teplotě -75 °C. Před vlastní aplikací musel být nejdříve v lékárně za kontrolovaných podmínek rozmražen a připraven do aplikační formy vhodné k infuznímu podání (tzv. do žíly) pomocí infuzní pumpy. Léčivo se totiž ve formě, v jaké se dostává od výrobce do nemocniční lékárny, pacientovi ihned podat nedá.

Pro zachování maximální bezpečnosti pro pacienta i ochrany personálu byla infuze připravena v tzv. isolátoru, který zabezpečí fyzické oddělení připravujícího personálu od přípravku a sterilitu prostředí umístěném v tzv. čistých prostorách se speciální vzduchotechnikou.

K žádným komplikacím nedošlo

Aplikace léku trvala přibližně 70 minut a pacient při ní byl umístěn na izolovaném JIP pokoji. „Nedošlo k žádnému neočekávanému průběhu, ani k žádným komplikacím. Pacient bude ve FN Motol hospitalizovaný pravděpodobně do konce týdne, v pondělí bychom ho už propustili do domácí péče,“ dodala Jana Haberlová, vedoucí lékařka Neuromuskulárního centra Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol.

Na kontroly bude Max docházet ambulantně. V prvním měsíci od podání každý týden, druhý a třetí měsíc pak každé dva týdny. Při kontrolách se budou provádět odběry periferní krve k testování možných nežádoucích účinků, s odstupem tří měsíců budou lékaři u Maxe kontrolovat motorické testy, vyšetření dechových funkcí a polykání.

Dostanou jej i další dvě děti

Lék, jehož cena je necelých 54 milionů korun, bude ve FN Motol podán ještě dalším dvěma pacientům – na konci května a na začátku června. Léčbu všech tří pacientů uhradí zdravotní pojišťovny.

Zolgensma je světově prvním lékem systémové genové léčby v medicíně, která u registrovaných léků doposud spočívala v úpravě buněk mimo tělo pacienta či v lokálním podání. V tomto případě se virový vektor podává pacientům formou infuze a dostává se do všech buněk těla.

Jde o první lék, který je při systémovém podání schopen jednorázově vyřešit genetický deficit pacienta, tedy jednou infuzí se opraví určitá genetická porucha. A to dokonce dle nyní dostupných dat třeba jednou pro vždy, což je naprosto přelomové.

Společnost Gilead, jejíž akcie v reakci na slibné zprávy v médiích skokově posílily, ale upozornila, že před učiněním závěrů bude nezbytné vyhodnotit konečná data. Obdobné prohlášení vydala i sama Chicagská univerzita, která poukázala na to, že interní výzkumné informace byly zveřejněny bez schválení, napsala agentura Reuters.

V Česku byl remdesivir, který vyvinul tým pod vedením Čecha Tomáše Cihláře, experimentálně nasazen u jednoho nakaženého v pražské Všeobecné fakultní nemocnici (VFN).

Zemřelo jen minimum pacientů

Chicagská univerzita přijala 125 pacientů s covid-19 do programu klinických testů řízených společností Gilead. Z těchto nakažených bylo 113 ve vážném stavu. Všichni nemocní dostávali denně infuze s remdesivirem.

“Nejlepší zprávou je, že většina našich pacientů již byla propuštěna, což je skvělé. Zemřeli nám jen dva pacienti.”

Kathleen Mullaneová, specialistka Chicagské univerzity na infekční choroby

Rozprava, na níž experti hodnotili dosavadní výsledky, byla nahrána a kopie záznamu se dostala do médií bez patřičného schválení.

Americký portál STAT, který se zaměřuje na zprávy týkající se zdravotnictví, k uniklým výsledkům poznamenal, že je to pouze nástin účinnosti remdesiviru. Podobné zkoušky totiž provádí i další instituce, takže hovořit s jistotou o závěrech výzkumu je nyní nemožné. Společnost Gilead dosud žádná výzkumná data nezveřejnila. Nyní v prohlášení uvedla, že stále shromažďuje údaje z výzkumů. V minulosti sdělila, že výsledky očekává v dubnu.

Studie je prováděna “jednostranně”

Chicagská univerzita je jedním ze 152 zařízení, která se v programu Gileadu účastní zkušební léčby remdesivirem u pacientů ve vážném stavu. Studie je ale jednostranná, není do ní totiž zapojena ověřovací skupina nemocných, kteří by místo remdesiviru dostávali placebo, tedy prostředek bez účinné látky.

Na nemoc covid-19, která byla doposud potvrzena u více než dvou milionů lidí, neexistuje žádná schválená léčba. Remdesivir je jedním nadějných preparátů. V březnu o něm pochvalně hovořil i prezident Donald Trump, který řekl, že u tohoto antivirotika se zdá, že má velmi dobré výsledky.

V Česku díky výjimce dostal remdesivir zatím jediný pacient, jehož stav se výrazně zlepšil a který se po velmi těžkém průběhu choroby stále zotavuje v nemocnici. Kvůli infekci mu selhaly plíce, musel tak být napojený na mimotělní oběh ECMO, který mu do krve dodával kyslík. V době podávání léku už ale přístroj přestal potřebovat. Zda tak k zotavení pacienta byl remdesivir zásadní, jasné podle ošetřujících lékařů není.

Odborníci se tak snaží ochránit jeho zásoby pro pacienty infikovaných novým koronavirem, který způsobuje nemoc COVID-19.

PŘEČTETE SI ORIGINÁL STUDIE LÉČBY COVID-19

Plaquenil mohou aktuálně předepisovat jen lékaři, kteří se specializují na alergologii, klinickou imunologii, infekční lékařství nebo dětskou či dospělou dermatovenerologii a revmaotlogii, ovšem jen dvě balení najednou. Informovali o tom zástupci ministerstva v tiskové zprávě.

“S ohledem na fakt, že podle dostupných vědeckých poznatků se léčivý přípravek Plaquenil jeví jako potenciálně účinný pro léčbu onemocnění COVID-19, je třeba předejít jeho nedostupnosti jak pro léčbu pacientů v registrovaných indikacích, tak pacientů s COVID-19,” uvedl v tiskové zprávě ministr zdravotnictví Adam Vojtěch. Výjimku ze zákazu předepisování proto mají lékaři, kteří o tyto nemocné pečují.

O tom, že existuje léčebný přípravek, který může výrazně zkrátit dobu, po níž nakažený virus vylučuje, krátce referoval v nedělních Otázkách Václava Moravce v České televizi náměstek ministra Roman Prymula. Název medikamentu ale neřekl z obavy, aby se lék v lékárnách nevyprodal.

Lékárny nesmějí vydat Plaquenil, pokud v lékařském předpisu není uvedena diagnóza pacienta a odbornost lékaře. Ani ti vybraní ho nesmí předepsat na déle než dva měsíce, tedy více než dvě balení.

Studie je na světě již řadu dnů

Odborníci a vůbec širší veřejnost, která se zajímá o studie nového koronaviru a jeho léčby, však o Plaquenilu a dalších nadějných látkách již vědí delší dobu.

Tento lék vyrábí francouzská firma Sanofi Aventis. Podle údajů na webu Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) je prodejní cena léku zhruba 240 korun za balení. Jeho účinnou látkou je hydrochlorochin. Plaquenil je známým antimalarikem a rovněž pomalu působícím antirevmatikem.

Státní zdravotní ústav v souvislosti s Plaquenilem s účinnou látkou chlorochin a jeho možným užíváním bez rozhodnutí lékaře varoval. Upozornil, že není doloženo jejich preventivní působení a hrozí nežádoucí účinky. Léky s chlorochinem se užívají proti malárii.

“Upozorňujeme na neuvážené užívání chlorochinu. Při jeho užívání se mohou vyskytnout závažné nežádoucí účinky až toxicity. Není doloženo, že by chlorochin působil preventivně před koronavirem. Sdílíme postoj Světové zdravotnické organizace (WHO). Chlorochin není ověřenou léčbou na infekci COVID-19,” uvedl ústav twitterovém účtu.

Úřad už dřív upozorňoval na to, přípravky s chlorochinem mohou způsobovat hypoglykemii neboli pokles hladiny cukru v krvi. Projevuje se třesem, neklidem, nesoustředěností, bušením srdce, zmateností, ospalostí, pocením, bolestmi hlavy i křečemi. Vést může až ke ztrátě vědomí a k poruše srdečního rytmu.

600 mg hydroxochloroquinu denně

Odborníci ve studii uvedli, že pacienty s nemocí COVID-19 léčili od počátku března po 16 dnů, a to s využitím denní dávky 600 miligramů hydroxychloroquinu. “Podle klinické diagnózy bylo k léčbě přidáno antibiotik azitithromycin”, dodali autoři výzkumu.

Zkoušky proběhly na vzorku 20 pacientů. Po šesti dnech se výrazně snížil objem virů, který vylučovali.

“I přes malou velikost vzorku náš průzkum ukazuje, že léčba hydroxychlorochinem je významně spojena se snížením / vymizením virové zátěže u pacientů s COVID-19 a jeho účinek je posílen azithromycinem,” napsali autoři studie.

Podpořte práci našich redaktorů libovolnou částkou. Naskenujte QR platbu, nebo k zadání převodu využijte bankovní účet 1012917179/6100 (Equa bank). Za Vaši podporu velice děkujeme.

A na rodičích pak je, aby své ratolesti doma pohlídali. Některé maminky to řeší uvolněním z pracovních povinností ze zaměstnání, jiné pracují v rámci takzvaného home ofice režimu.

Možná i tady leží kámen úrazu, kdy rodiče nemají na své děti tolik času a nemohou se mu tolik věnovat.

Posádky Zdravotnické záchranné služby Moravskoslezského kraje tak během posledního týdne musely zasahovat u tří dětí opařených horkou tekutinou. Události se postupně odehrály na Bruntálsku, Karvinsku a Frýdecko-Místecku.

Minulou neděli po poledni vyjížděli a vzlétali záchranáři do jedné z obcí na Bruntálsku, a to k devítiměsíční dívence, která se opařila horkou kávou v oblasti hrudníku.

Druhým pacientem byla v pátek sedmiletá dívka v Havířově, která se opařila horkým čajem. Zasahující lékařka zjistila postižení břicha a dolní končetiny.

Včera, tedy v neděli 15. března se pak horkou tekutinou opařil chlapeček ve věku jednoho a půl roku na Frýdecko-Místecku. “Zasažena byla oblast hrudníku a horní končetiny dítěte,” uvedl mluvčí záchranářů Lukáš Humpl.

Děti se léči na speciálním pracovišti

Záchranáři dětem poskytli ošetření v rámci přednemocniční neodkladné péče – krytí popálených ploch, zajištění léky a poté je přepravili do ostravské Fakultní nemocnice, kde jsou léčeny na specializovaném pracovišti popáleninového centra.

Záchranáři naléhavě připomínají potřebu zajistit bezpečnost malých dětí v domácnosti.

“Obvykle totiž stačí jen krátká chvíle nepozornosti dospělého a může dojít k velmi bolestivému úrazu. Stále platí jednoduchá zásada – veškeré potencionálně nebezpečné předměty mají být umístěny mimo dosah malých dětí. Toto pravidlo je velmi důležité, a jeho dodržení je důležité právě v případě horkých tekutin na stolech a kuchyňských linkách,” dodal Lukáš Humpl.

Byl pro Vás článek přínosný? Naši redaktoři je píší jen pro Vás, bez nároku na odměnu. Můžete je však drobnou částkou podpořit přes níže uvedený QR kód. Věříme, že Vám i nadále dokážeme přinášet řadu dalších zajímavých témat.

Očkovací látku nazvanou mRNA-1273 začne na lidech zkoušet americký Národní institut alergií a infekčních chorob (NIAID). Dokud nebudou známy výsledky klinických zkoušek, není jisté, zda bude vakcína fungovat. Odborníci soudí, že první vzorky dat z klinických zkoušek budou mít k dispozici nejdříve v červenci.

Podle Juana Andrese z firmy Moderna se vývoj nové očkovací látky podařilo provést rekordně rychle. Odborníkům sestavení vakcíny trvalo pouhých 42 dní od chvíle, kdy se podařilo přečíst genom nového koronaviru. Nemocí se od loňského prosince na celém světě nakazilo už přes 80 000 lidí.

Výsledky k dispozici v létě

Podle šéfa NIAID Anthonyho Fauciho se zatím nedá říci, zda bude očkovací látka fungovat. Lékaři ji začnou na 20 až 25 zdravých dobrovolnících zkoušet v dubnu, první výsledky budou k dispozici až v létě.

Vědci na celém světě se kromě očkovací látky pokoušejí najít i lék, který by pomohl infikovaným pacientům. Jedním z antivirových přípravků, který se v současnosti zkouší, je lék remdesivir, který před několika lety vyvinul tým vědců kalifornské firmy Gilead Sciences v čele s Čechem Tomášem Cihlářem.

Remdesivir se už podává několika desítkám pacientů v Číně se závažným průběhem nemoci vyvolané koronavirem. Nejspíše byl nasazen také u jednoho pacienta, který se léčil v USA.

Pro inspiraci: Praktické jídelní sedátko od Summer Infant s odnímatelným snadno omyvatelným pultem, který lze čistit v myčce na nádobí.