Maxík zatím nemá po život zachraňujícím léku za 54 milionů korun žádné komplikace. Brzy jej dostanou i další dvě děti!

Malý Maxík je zatím prvním pacientem v Česku se spinální svalovou atrofií, kterému byla v ČR podána systémová genová léčba. A spolu s ním tento přelomový lék brzy dostanou i další dvě děti!

Aplikace léku Zolgensma proběhla ve FN Motol ve čtvrtek odpoledne. “Pacient byl v nemocnici hospitalizován už od úterý, a to na Klinice dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol. To, jestli bude mít léčba očekávaný efekt, se ukáže cca do 3 měsíců,” uvedla mluvčí FN Motol Pavlína Danková.

Zdroj: FN Motol

Lék dorazil do FN Motol v pondělí. Přepravován byl v kontejneru se suchým ledem při teplotě -75 °C. Před vlastní aplikací musel být nejdříve v lékárně za kontrolovaných podmínek rozmražen a připraven do aplikační formy vhodné k infuznímu podání (tzv. do žíly) pomocí infuzní pumpy. Léčivo se totiž ve formě, v jaké se dostává od výrobce do nemocniční lékárny, pacientovi ihned podat nedá.

Pro zachování maximální bezpečnosti pro pacienta i ochrany personálu byla infuze připravena v tzv. isolátoru, který zabezpečí fyzické oddělení připravujícího personálu od přípravku a sterilitu prostředí umístěném v tzv. čistých prostorách se speciální vzduchotechnikou.

K žádným komplikacím nedošlo

Aplikace léku trvala přibližně 70 minut a pacient při ní byl umístěn na izolovaném JIP pokoji. „Nedošlo k žádnému neočekávanému průběhu, ani k žádným komplikacím. Pacient bude ve FN Motol hospitalizovaný pravděpodobně do konce týdne, v pondělí bychom ho už propustili do domácí péče,“ dodala Jana Haberlová, vedoucí lékařka Neuromuskulárního centra Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol.

Na kontroly bude Max docházet ambulantně. V prvním měsíci od podání každý týden, druhý a třetí měsíc pak každé dva týdny. Při kontrolách se budou provádět odběry periferní krve k testování možných nežádoucích účinků, s odstupem tří měsíců budou lékaři u Maxe kontrolovat motorické testy, vyšetření dechových funkcí a polykání.

Dostanou jej i další dvě děti

Lék, jehož cena je necelých 54 milionů korun, bude ve FN Motol podán ještě dalším dvěma pacientům – na konci května a na začátku června. Léčbu všech tří pacientů uhradí zdravotní pojišťovny.

Zolgensma je světově prvním lékem systémové genové léčby v medicíně, která u registrovaných léků doposud spočívala v úpravě buněk mimo tělo pacienta či v lokálním podání. V tomto případě se virový vektor podává pacientům formou infuze a dostává se do všech buněk těla.

Jde o první lék, který je při systémovém podání schopen jednorázově vyřešit genetický deficit pacienta, tedy jednou infuzí se opraví určitá genetická porucha. A to dokonce dle nyní dostupných dat třeba jednou pro vždy, což je naprosto přelomové.